日前，美國艾爾建公司青光眼引流管獲批上市，這是國內第一個使用真實世界數據(RWD)獲批上市的醫療器械。監管機構正著力推動將真實世界證據(RWE)納入我國藥品醫療器械研發和監管決策。從海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區開啟臨床真實世界數據(RWD)應用試點，再到《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則(試行)》發布，我國在真實世界研究(RWS)領域的探索蹄疾步穩。

折射藥械監管新理念

隨著藥械研發理念和創新技術不斷進步，監管部門、產業界及學術界等各方日益關注對RWE的有效利用。

2016年，美國《21世紀治愈法案》出臺，首次提出將RWE用于藥械審批。2019年4月，美國FDA首次基于RWD批準了輝瑞乳腺癌藥物Ibrance(palbociclib)的一項新適應證(與芳香酶抑制劑或氟維司群聯用)，成為RWS發展里程碑事件，大大推動了全球藥械產業在RWS方面的探索和實踐。

目前，我國正處在轉型升級關鍵時期，RWS是深化藥械審評審批制度改革的重要機遇。2019年，《真實世界證據支持藥物研發的基本考慮(征求意見稿)》與《真實世界數據用于醫療器械臨床評價技術指導原則(征求意見稿)》相繼發布，在業內引起巨大反響;今年1月，國家藥品監督管理局發布《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則(試行)》;目前，《真實世界數據用于醫療器械臨床評價技術指導原則(征求意見稿)》的征求意見工作已結束，相關工作正在有序推進中。

將RWE應用于藥械監管決策，不僅能夠加快藥械上市進程，降低企業研發成本，順應產業發展需求和趨勢，還將提高藥械可及性，惠及更多患者，折射出我國藥械監管理念的創新。

實現數據“近科研級”治理

在某種程度上，RWS發展快慢，主要取決于RWD基礎能打得多牢。

目前，國內有不少從事醫療大數據治理的創新企業正在崛起，探索RWD平臺建設和RWD治理方案。據筆者觀察，基于不同的發展邏輯，不同公司采集、治理RWD的流程不盡相同。比如，部分企業只是單純把醫院內分散在各個系統的數據聚攏起來，部分企業在醫院原始數據的基礎上進行輕度結構化，也有部分企業止于院內數據，未將患者的院外情況納入RWD的治理范疇，無法完全滿足RWS需求。

未來，RWD應以臨床研究場景需求為導向，實現從“采”到“用”的“近科研級”治理，在此過程中，多場景、多組學數據的互相連通非常關鍵。要建立以患者為中心的RWD整合模式，集成患者院內和院外多渠道、多形態源數據以及隨訪數據，建立標準化數據模型，通過標準化治理體系，完成科研級數據處理。同時，還應進行全流程質量核查以確保數據質量，保障數據安全合規。

數據治理能力有待提升

當然，推動RWD整體數據治理能力提升，需要政府、醫療機構、產業界、大數據企業等各方共同積極協作，尤其是要加強政策引導。

首先，盡早建立數據標準規范。目前，國內醫療數據標準不統一，不同醫療機構之間、不同醫療系統之間的數據標準各異，質量參差不齊，給數據后續用于RWS帶來比較大的阻礙。應盡快出臺相關數據規范，促進數據標準化。

其次，加快推進數據開放共享。2018年，國家衛健委發布《國家健康醫療大數據標準、安全和服務管理辦法(試行)》提出，建立健康醫療大數據開放共享的工作機制，加強健康醫療大數據的共享和交換。日前發布的《中共中央、國務院關于構建更加完善的要素市場化配置體制機制的意見》更是指出，加快推動各地區各部門間數據共享交換，制定出臺新一批數據共享責任清單;研究建立促進公共數據開放和數據資源有效流動的制度規范。推動醫療數據有序、合理、合規開放共享，打破數據壁壘，能夠更好地體現RWD的產業價值。

第三，加強數據安全管理。RWD來源于患者個人診療等多種途徑，涉及倫理、患者隱私等問題，需要充分保護患者數據安全和權益。一方面，監管部門需出臺數據安全管理指導細則，進一步明確數據安全管理的界限和權責;另一方面，從業者自身要嚴格履行數據保護、管理義務，完善企業內部數據安全管理制度和流程，對數據進行嚴格脫敏處理，使用RWD開展RWS前應通過倫理委員會審查批準，確保RWD治理符合法律法規要求。需要特別指出的是，相關機構必須建立完善應急響應機制，以便能夠快速發現數據安全風險并及時防范。

RWS方興未艾，前景光明。相信在監管機構、產業界、學界、醫療機構等多方推動下，RWS將成為我國醫藥產業發展新引擎，讓更多患者受益。